한미약품, 희귀질환치료제로 신약개발 영역 '확대'

박영신 기자

입력 : 2024-06-13 14:06:18

▲ 한미약품 CI © 한미약품

한미약품이 희귀질환치료제 개발에 적극적으로 나서면서 항암·비만·당뇨에 이은 신약 파이프라인을 키우고 있다.

13일 제약업계에 따르면 한미약품은 최근 미국 식품의약국(FDA)으로부터 GC녹십자와 공동개발 중인 희귀질환 파브리병 치료 신약 'LA-GLA'를 희귀의약품(ODD) 지정을 받았다.

공동개발은 한미약품이 특허를 가진 후보물질 ‘LA-GLA’에 대해 GC녹십자가 임상, 개발 등을 하는 방식으로 진행된다.

파브리병은 세포 내 '리소좀' 이상으로 당지질이 축적돼 세포독성 및 장기손상으로 사망에 이르는 희귀 유전질환이다.

불필요한 물질들을 제거하는 세포내 소기관 리소좀에서 당지질을 분해하는 효소 ‘알파-갈락토시다아제 A’가 결핍되며 발생하는데, 체내 처리되지 못한 당지질이 계속 축적되면서 세포독성 및 염증 반응이 일어나고 이로 인해 장기가 서서히 손상돼 사망에 이르게 된다.

파브리병 환자들은 2주마다 정맥주사를 맞는 치료를 받고 있다. 그런데 이번에 두 회사가 공동 개발 중인 신약은 월 1회 피하 투여만 하면 된다.

한편 한미약품은 ▲단장증후군(선천적으로 소장이 짧아 소화흡수장애를 일으키는 질병) ▲성장호르몬 결핍증 ▲특발성 폐섬유증 등 5개 희귀질환 혁신신약 파이프라인을 보유하고 있다.