GC녹십자(대표 허은철)는 노벨파마와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형 치료제(MPS IIIA) ‘GC1130A’에 대한 임상 1상 임상시험계획서(IND)와 패스트트랙 지정(Fast Track Designation)을 미국 식품의약국(FDA)에 신청했다고 밝혔다.

이번 IND 및 패스트트랙 신청으로 MPS IIIA 치료제인 ‘GC1130A’의 임상과 신약 개발에 한층 속도가 붙을 전망이다.

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환으로 주요 증상인 심각한 뇌 손상으로 환자 대부분이 15세 전후에 사망에 이르는 중증 희귀질환이며, 아직 허가받은 치료제가 없어 미충족 의료수요가 크다.

GC녹십자는 노벨파마와 공동으로 MPS IIIA 환자들의 뇌 병변 치료를 위해 환자 체내에서는 발현되지 않는 효소(헤파란 N 설파타제)를 뇌실 내 직접 투여(ICV, Intracerebroventricular injection)하는 방식의 효소 대체요법 치료제(ERT, Enzyme Replacement Therapy)를 개발 중이다.

GC녹십자 관계자는 "산필리포증후군 A형으로 고통받는 전 세계 환자들에게 희망이 될 수 있도록 양사 간 협업을 통해 신속한 임상 진입으로 신약 개발에 더욱 속도를 낼 것”이라고 말했다.

베타뉴스 강규수 기자 ()
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