에스바이오메딕스(공동대표 김동욱, 강세일)는 유전자가위(CRISPR/Cas) 기술을 이용해 난치질환에 해당하는 세포·유전자 치료제(CGT: Cell and Gene Therapy) 개발을 본격화했다고 19일 밝혔다.

이미 에스바이오메딕스는 돌연변이 유전자를 가진 환자 세포를 크리스퍼 유전자가위로 교정해 정상 세포로 되돌린 후 이를 다시 환자에 투여하는 방식으로 혈우병 치료제를 개발하고 있다고 밝혔다.

3세대 유전자가위로 불리는 크리스퍼/캐스 (CRISPR/Cas, Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats/CRISPR associated protein) 시스템은 20개 정도의 염기 서열만을 이용해 세포 내 유전자 중에서 원하는 위치를 정확하게 자르고 편집할 수 있으며, 1세대 징크핑거 뉴클레이즈 (Zinc finger nucleases)와 2세대 탈렌 (TALEN) 유전자가위에 비해 간편하고 정교하기 때문에 생명공학의 혁명으로 알려져 있다.

에스바이오메딕스 관계자는 “3세대 유전자가위 기술인 크리스퍼 시스템을 이용한 세포·유전자 치료제 파이프라인을 보유함으로써 회사의 주력 분야인 세포 치료제 개발의 다양성을 가져갈 수 있게 됐다”며 “마땅한 치료제가 없는 유전질환을 가진 환자들에게 완치라는 희망을 줄 수 있도록 치료제 개발에 박차를 가하겠다”고 포부를 밝혔다.

한편, 에스바이오메딕스는 파킨슨병 및 중증 하지 허혈 등에 대한 치료제 파이프라인을 개발하고 있으며, 그중 4개는 임상시험을 진행 중이다.

베타뉴스 강규수 기자 ()
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