GC녹십자(대표 허은철)가 지난 2월 4일부터 9일까지 미국 샌디에이고에서 진행된 세계심포지엄(WORLDSymposium 2024)에서 리소좀축적질환(Lysosomal Storage Disorder) 관련 치료제 개발 동향을 발표했다고 13일 밝혔다.

이번 심포지엄에서 GC녹십자는 자사의 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제’의 3상 임상시험 결과에 대한 구두 발표와 산필리포증후군 A형 치료제(MPS III-A)인 ‘GC1130A’ 및 파브리병 치료제인 ‘GC1134A/HM15421’의 비 임상 결과를 각각 포스터로 공개했다.

먼저, ‘2형 뮤코다당증’으로 불리는 헌터증후군은 남아 10만~15만명 중 1명의 비율로 발생한다고 알려진 희귀질환이며, 골격 이상과 지능 저하 등 예측하기 힘든 증상들이 발현되다 심할 경우 15살을 넘기지 못하고 사망하기도 한다.

GC녹십자가 2012년 개발에 성공한 ‘헌터라제’는 유전자재조합 기술로 만들고 정제된 IDS 효소를 정맥 투여해 헌터증후군 증상을 개선함으로써 단일 치료제에 의존하던 환자들에게 더 나은 치료 환경을 제공해 왔다.

GC녹십자에 따르면 이번 3상은 효소 대체 치료 요법 경험이 없는 5세 이상의 헌터증후군 환자를 대상으로 헌터라제를 52주 동안 주 1회 정맥 투여한 환자군과 과거 위약 대조군을 비교하였을 때 6분 보행 검사(6-Minute Walk Test [6-MWT])와 요로 클리코사미노글리칸(urine GAG)의 기저치 대비 변화량에서 통계적으로 유의미한 수치를 보여 우월성을 입증했다.

포스터 발표에서는 산필리포증후군 A형 치료제(MPS IIIA)인 ‘GC1130A’과 파브리병 치료제인 ‘GC1134A/HM15421’의 비 임상 결과를 각각 공개했다.

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환으로 심각한 뇌 손상이 주요 증상이며 대부분 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 아직 허가받은 치료제가 없어서 환자들의 미충족 의료수요가 크다.

GC녹십자는 노벨파마와 공동으로 MPS IIIA 환자들의 뇌 병변 치료를 위해 환자 체내에서는 발현되지 않는 효소(헤파란 N 설파타제)를 뇌실 내 직접 투여(ICV, Intracerebroventricular injection)하는 방식의 효소대체요법 치료제(ERT, Enzyme Replacement Therapy)를 개발 중이다.

이번 심포지엄에서 MPS IIIA 질환마우스에서 증명된 우수한 헤파란 황산염(Heparan sulfate) 감소 효과와 뇌 병변 개선 결과를 발표했다.

베타뉴스 강규수 기자 ()
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